近日,我院血液科与徐州医科大学附属医院(以下简称:徐医附院)血液科携手合作,成功为一名高危、难治复发的多发性骨髓瘤患者实施了全国县级医院首例、全市首例CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)治疗。患者在接受了CAR-T治疗两周后,体内肆虐的肿瘤细胞不见踪迹,身体各项指标已经恢复正常。
家住华冲镇的52岁的胡先生(化名)自2023年6月被确诊为多发性骨髓瘤(IgG-λ+λ轻链型)(DS分期III期A组 ISS分期III期 R-ISS分期III期 mSMART3.0 高危)、髓外浆细胞瘤以来,病情一直反复无常。尽管经过一线VRD方案的治疗,病情得到了一定程度的控制,但由于其高危属性,病情很快出现进展。面对这一挑战,胡先生在2023年11月尝试了二线治疗方案,并达到了部分缓解的效果。然而,由于经济条件限制,他未能接受自体干细胞移植,2024年6月,病情再次恶化。
在绝望之际,我院血液科团队为患者带来了希望。血液科主任、主任医师章海燕团队与徐医附院血液科进行了多次远程会诊和深入讨论,最终共同敲定了新的治疗方案——采用前沿的CAR-T疗法进行治疗。得益于我院血液科/我院细胞治疗中心与徐州医科大学血液病研究所/徐医附院血液科的紧密合作,作为分中心参与了CAR-T多中心前瞻性临床研究,胡先生有幸获得了免费入组临床试验的机会。
2024年7月初,我院成功为胡先生采集了外周血,并制备了CD19+BCMA双靶CAR-T细胞。这些经过特殊改造的T细胞如同“超级战士”,携带着精准的“定位导航装置”CAR,准备对肿瘤细胞发起猛烈攻击。2024年7月26日,在FC方案的预处理后,患者顺利回输了CAR-T细胞。仅仅两周后,复查结果便令人振奋:患者的血IgG水平从42.3g/L显著降至21.3g/L,骨髓原幼浆细胞由32.8%降至未见原幼浆细胞,且骨髓微小残留病灶(MRD)完全转阴。这一结果不仅标志着CAR-T疗法在我院的成功应用,更为胡先生的生命带来了转机。
CAR-T疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)是一种新型的精准靶向疗法,通过基因工程技术将T细胞改造成能够识别并杀灭肿瘤细胞的“超级战士”,即CAR-T细胞,利用其“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放大量的多种效应因子,能高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。其适应症最早是起源于B细胞的血液肿瘤如B-急性淋巴细胞白血病、B细胞的非霍奇金淋巴瘤及多发性骨髓瘤等,渐渐扩展到T-急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病以及实体肿瘤、自身免疫性疾病等。
该技术自上世纪80年代末提出以来,已经历了三十余年的发展历程,并在临床肿瘤治疗中取得了显著效果。目前,全球已有多款CAR-T产品成功获批上市,为肿瘤患者提供了新的治疗选择。然而,CAR-T疗法的制造成本高昂,导致治疗费用居高不下。在我国,已上市的四款CAR-T疗法价格均超过百万元,患者的负担很重。
8月15日,在我院院长、党委书记周业庭,副院长、肿瘤科主任孙立柱和章海燕主任的陪同下,江苏省卫生应急研究所所长、徐医附院原急诊医学科学科带头人许铁教授和徐医附院血液科副主任桑威教授走进血液科病房,探望胡先生。胡先生激动地说:“感谢沭阳医院和徐医附院,让我能够免费享受这么好的治疗,我现在一切正常,感觉很好!”
CAR-T疗法作为继手术、放疗、化疗之后的第四种肿瘤治疗方法,已经在临床实验中展现出良好的靶向性、杀伤性和持久性,并在治疗血液肿瘤方向有显著治疗效果。同时在感染性疾病和自身免疫性疾病的治疗中也有潜力。未来,随着技术的不断进步和应用的不断推广,相信CAR-T疗法将在更多领域发挥更加重要的作用。
此次治疗的成功实施,不仅展示了章海燕团队在血液肿瘤治疗领域的强大实力和技术水平,也为广大血液肿瘤患者带来了新的希望。我院将继续加强与国内外知名医疗机构的交流合作,不断探索和创新,为广大血液肿瘤患者提供更加精准、有效的治疗方案。
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